高值罕見病藥物以“地板價(jià)”納入醫(yī)保是今年醫(yī)保談判的一大亮點(diǎn)。包括曾以“70萬一針”著名的天價(jià)藥諾西那生鈉注射液在內(nèi)，今年共有7種罕見病用藥通過談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄中。

3日，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作結(jié)束，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。國家醫(yī)保局在對醫(yī)保目錄調(diào)整的解讀中稱，新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛。

罕見病患者的用藥保障是我國醫(yī)保制度建設(shè)一塊短板，也是每年國家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點(diǎn)。蔻德罕見病中心(CORD)創(chuàng)始人及主任黃如方對第一財(cái)經(jīng)表示，高值罕見病藥物第一次成功納入到國家醫(yī)保目錄中是一次突破，體現(xiàn)出了政府以及藥企對罕見病群體用藥保障的重視，但“地板價(jià)”對于藥企未來對罕見病創(chuàng)新藥的研發(fā)以及對中國市場的評(píng)估會(huì)有何影響，還需進(jìn)一步觀察。

第一財(cái)經(jīng)在采訪時(shí)了解到，罕見病“天價(jià)藥”愿意以“地板價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保是有多方面原因的，國家醫(yī)保局的“靈魂砍價(jià)”是一方面，此外還有其他更加確切的原因，比如本是獨(dú)家的藥品有了競爭品、出現(xiàn)了替代藥物、企業(yè)看重我國更大的市場等。

多“雪中送炭”，少“錦上添花”是此次國家醫(yī)保藥品目錄“?；?rdquo;的原則之一。在3日舉行的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新聞發(fā)布會(huì)后，2021年國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰接受記者采訪時(shí)表示，罕見病患者的用藥保障不是僅靠國家談判就能解決的，未來還需要綜合的措施。醫(yī)療保障不僅僅是醫(yī)療保險(xiǎn)，還包括商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等等共同形成一套完整的保障體系。

“70萬”降到低于3.3萬

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃華波表示，在調(diào)整中，國家醫(yī)保局牢牢把握“?；?rdquo;的功能定位，將基金可承受作為必須堅(jiān)守的“底線”，防止天價(jià)藥、昂貴藥進(jìn)醫(yī)保。

在此次藥品目錄談判中，罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）用藥諾西那生鈉注射液，經(jīng)歷8輪價(jià)格協(xié)商，最終以低于3.3萬元/針（具體價(jià)格受保密協(xié)議保護(hù)未公布）的價(jià)格談判成功。

2019年上市之初，諾西那生鈉注射液價(jià)格高達(dá)70萬一針，后在今年初降至55萬元一針，在今年啟動(dòng)的全新援助計(jì)劃之下，使用諾西那生鈉注射液的患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的約140萬元降至55萬元。同時(shí)，該藥在全國一些省市被納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)?；蛏瘫?bào)銷范圍。

東南大學(xué)醫(yī)療保險(xiǎn)和社會(huì)保障研究中心主任張曉對第一財(cái)經(jīng)表示，由于有了競品上市，出現(xiàn)了替代品，諾西那生鈉注射液已經(jīng)大幅降價(jià)，這就是市場的力量。

2021年6月16日，中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)了羅氏重磅神經(jīng)創(chuàng)新藥物利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣），用于治療2月齡及以上患者的SMA，這是首個(gè)在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。相關(guān)資料顯示，羅氏艾滿欣上市價(jià)格為每瓶（60mg）人民幣63800元，服用方式為口服，每日一次。

在國家談判之前，諾西那生鈉注射液年自付費(fèi)用已經(jīng)降到了50萬元之下。根據(jù)央視披露談判視頻顯示，企業(yè)首次報(bào)價(jià)即53680元一支，首年治療費(fèi)用約為32萬，經(jīng)過國家醫(yī)保局靈魂砍價(jià)之后，降到了3.3萬之下，首年治療費(fèi)用低于20萬，醫(yī)保報(bào)銷后，患者個(gè)人自付費(fèi)用只有幾萬元。

渤健生物4日在其公眾號(hào)上稱，全國首款治療SMA用藥諾西那生鈉注射液被納入了2021年版國家醫(yī)保藥品目錄，中國SMA診療正式進(jìn)入了醫(yī)保時(shí)代。

渤健的數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)中國香港和中國臺(tái)灣的發(fā)病率，結(jié)合中國2019年全國總?cè)丝跀?shù)和新生兒數(shù)估算，SMA中國每年新發(fā)患者850人，總患者人數(shù)為25000人左右。

對于罕見病來說，25000人是個(gè)龐大的市場，這也是國家醫(yī)保局能夠作為戰(zhàn)略購買者和企業(yè)博弈的砝碼。

黃如方表示，罕見病藥出現(xiàn)“地板價(jià)”是業(yè)內(nèi)對今年醫(yī)保談判有爭議之處，也有企業(yè)擔(dān)憂未來醫(yī)保談判是否都要以這么低的價(jià)格才能進(jìn)入中國市場。黃如方認(rèn)為，應(yīng)該從兩個(gè)方面去看“罕見病”藥品的地板價(jià)，一方面是罕見病藥物由于市場人數(shù)有限，高價(jià)策略是符合市場邏輯的，如果罕見病要都賣得這么便宜，會(huì)導(dǎo)致沒有企業(yè)愿意去研發(fā)。

“但另一方面也要看到全球藥物定價(jià)的邏輯。這些天價(jià)罕見病藥品的主要利潤中心不在中國市場，而是靠美國、歐盟，還有日本等國家和地區(qū)，也就是中國市場本身就是它的增量，有就多掙一點(diǎn)，沒有也關(guān)系不大。”黃如方說。

渤健生物稱，截至2021年8月，諾西那生鈉注射液已在44個(gè)國家和地區(qū)納入報(bào)銷范圍。

如何補(bǔ)上罕見病用藥的短板

黃如方認(rèn)為，今年醫(yī)保談判實(shí)現(xiàn)高值罕見病藥品突破的另一個(gè)原因是國家醫(yī)保局出了待遇清單，未來地方有可能不會(huì)單獨(dú)探索罕見病的醫(yī)保支付問題，特別是建立專項(xiàng)基金等，這也就要求國家層面做出相應(yīng)的預(yù)備。

罕見病發(fā)病率雖然不高，但對社會(huì)的負(fù)面影響比較大，“天價(jià)藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會(huì)處于無助的境地。我國對于罕見病及“孤兒藥”一直都在出臺(tái)相關(guān)的政策，其中《中共中央 國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。

業(yè)內(nèi)已經(jīng)達(dá)成的共識(shí)是建立多方籌資的罕見病用藥保障機(jī)制。張曉表示，醫(yī)療保險(xiǎn)只是多方機(jī)制中的一方。對于罕見病“天價(jià)藥”來說，醫(yī)療保險(xiǎn)所做的就是在控制的范圍內(nèi)把規(guī)矩定下來，如果企業(yè)能夠適應(yīng)這些“規(guī)矩”，藥品就有可能入醫(yī)保。

張曉認(rèn)為，這主要包括三個(gè)方面，一是要有非常好的適應(yīng)癥，療效要特別確切，這是進(jìn)目錄的條件；二是價(jià)格要合理，在醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的范圍之內(nèi)；三是必須受到嚴(yán)格監(jiān)管，無論是走醫(yī)院通道還是藥店通道，都必須經(jīng)過專業(yè)醫(yī)生，因?yàn)槿绱速F的藥品，醫(yī)生要參與承擔(dān)責(zé)任，不能醫(yī)保“一報(bào)了之”，必須對療效進(jìn)行定期評(píng)估。

何為合理的價(jià)格？此次醫(yī)保目錄談判，國家醫(yī)保局向企業(yè)釋放了明確的信號(hào)：現(xiàn)在醫(yī)保目錄中近3000個(gè)藥品，沒有一個(gè)藥品超過30萬，醫(yī)?；鹉軌虺惺艿淖罡呦揞~是年治療費(fèi)用30萬。

中國藥學(xué)會(huì)科技開發(fā)中心近日發(fā)布的《中國醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》顯示，2020年版醫(yī)保目錄包含45個(gè)罕見病用藥，覆蓋22個(gè)病種的罕見病。相關(guān)藥品調(diào)入醫(yī)保后，金額和用量多有較大幅度增長，提高了相應(yīng)罕見病患者用藥的可及性。

解決罕見病用藥保障機(jī)制不僅要靠國談，也要靠集采。今年1月，國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于推動(dòng)藥品集中帶量采購工作常態(tài)化制度化開展的意見》，特別對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排，通過國家采購和談判來降低高額的罕見病藥品價(jià)格，提高“孤兒病”患者的用藥可及性。

“罕見病用藥保障最終還是要多層次的醫(yī)療保障制度來解決，政府、社會(huì)、家庭、個(gè)人、企業(yè)都要承擔(dān)相應(yīng)的責(zé)任，要建立多方多元的支付機(jī)制，對于患者的負(fù)擔(dān)要進(jìn)行封頂，浙江等地已經(jīng)在進(jìn)行探索，醫(yī)保待遇實(shí)施之后，罕見病保障是國家層面來做，還是各個(gè)省來做，都需要進(jìn)一步明確。”張曉說。

標(biāo)簽： 罕見病 醫(yī)保目錄 集采